역으로 FDA 패널은 실험적인 ALS

역으로 FDA 패널은 실험적인 ALS 약물을 추천하기 위해 투표합니다.

식품의약국(FDA) 자문단은 수요일에

ALS 환자를 위한 실험용 약물, 지난 3월 결정을 뒤집고 약물 승인을 추진하는 옹호 단체의 승리.

기관의 말초 및 중추 신경계 약물 자문위원회의 7-2 투표는 때때로 감정적 인 회의를 마무리했습니다.

성인 커뮤니티 제작 루게릭병으로도 알려진 ALS 또는 근위축성 측삭 경화증은 진행성이며 치명적인 신경퇴행성 질환입니다.

역으로 FDA

치료법이 없는 질병. 회의에는 간병인과 ALS 환자가 FDA에 지체 없이 약물을 승인할 것을 권고한 긴 공개 논평 기간이 포함되었습니다.

역으로 FDA

투표가 약물이 현재 승인되었음을 의미하지는 않습니다. 그 결정은 여전히 ​​FDA에 있으며, FDA는 9월 29일까지 최종 판결을 내릴 예정이다.

추가 여부에 대한 패널 구성원들의 우려에도 불구하고 찬성표가 나왔다.

제약회사 Amylyx Pharmaceuticals의 단일 2상 임상 시험에 대한 분석은 약물이 질병의 진행을 늦추는 분명한 증거를 보여주었습니다.

두 번 모두 이 약에 찬성표를 던진 패널의 환자 대표인 Mark Weston은 설득력 있는 데이터의 부족에 “실망”했지만 질병에 대한 더 나은 치료법에 대한 충족되지 않은 필요성을 언급했습니다.

국립보건원(National Institutes of Health)의 신경과 전문의인 Kenneth Fischbeck 박사는 회사의 새로운 분석에는 새로운 데이터가 포함되어 있지 않다고 말했습니다.

그는 “우리가 승인해야 하는 실효성에 대한 실질적인 증거 수준에 도달하지 못했다”고 말했다. 그는 반대표를 던졌다.

같은 자문단은 지난 3월에 좁은 투표에서 약물을 거부했습니다.

회원들은 또한 약물의 효과에 대해 우려를 표명했습니다. 그러나 FDA는 지난 7월 이례적인 조치를 취했다.

회사가 시험 데이터에 대한 추가 분석을 제출한 후 두 번째 자문 위원회 회의에서 약물이 생존 기간을 연장하는 것으로 나타났습니다.

FDA는 “충족되지 않은 의학적 필요”가 크다는 이유로 약품을 신속하게 승인해야 한다는 옹호 단체의 압력에 직면해 있다.

질병 및 그 증상에 대해 기관에서 승인한 소수의 약물이 있습니다. 하나는 환자의 수명을 약 3개월 연장하는 것으로 나타났습니다.

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이 약은 2021년 FDA의 완전한 승인을 받았지만, 자문 위원회는 약이 효과적이라는 증거가 부족하다는 이유로 권고에 압도적으로 반대했습니다.

AMX0035로 알려진 Amylyx의 약물은 ALS를 치료하지 않습니다. 걷기, 말하기, 먹기와 같은 활동에 필요한 특수 세포의 조기 사멸을 방지하여 질병의 진행을 늦추는 것을 목표로 합니다.

FDA가 승인을 승인하면 옹호 단체는 ALS를 앓고 있는 미국 내 약 30,000명의 사람들에게 큰 발전이 될 것이라고 말합니다. 캐나다는 지난 6월 약물 조건부 승인을 받았다.

Amylyx 담당자는 수요일에 회사 데이터에 대한 새로운 분석을 통해 이 약을 투여받은 환자가 약을 투여받지 않은 환자보다 약 10개월 더 오래 산다는 것을 보여주었습니다.